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英国推“基因沉默”疗法 有望治疗罕见遗传病(组图)

新闻来源: BBC 于2021-10-21 7:15:43  提示:新闻观点不代表本网立场




利兹·吉尔(Liz Gill)和苏·伯勒尔(Sue Burrell)

英国国家医疗服务体系(NHS)将采用一种创新药物,这种药物被称为“基因沉默”,帮助那些生活在严重病痛中的人。

该药用于治疗急性间歇性卟啉病(acute intermittent porphyria),这种病会在家族中传播,导致患者无法工作或无法正常生活。

临床试验显示,使用这种药物后,严重症状减少了74%。

虽然卟啉症很罕见,但专家表示,基因沉默有可能给医学带来革命性的变化。

该药物改变了利兹·吉尔(Liz Gill)和苏·伯勒尔(Sue Burrell)姐妹的生活。

在接受治疗之前,莉斯记得生活在“完全痛苦”中的创伤,最糟糕的是,她在医院瘫痪了两年。妹妹苏说她“一夜之间失去了一切”,当她突然进出医院,被解雇,并不知道她的伴侣是否会一直陪伴她(他有)。

“太可怕了,”她告诉我。

两人都习惯了每天服用强效麻醉性的止痛药。但在需要住院治疗的严重发作期间,即使吗啡也无法抑制疼痛。

基因沉默:与抗生素有一比的药物

基因沉默直抵姐妹俩患病的根源,而不仅仅是控制她们的症状。他们的卟啉症会导致体内有毒蛋白质逐步增长,从而导致身体疼痛。基因沉默让一套阻止蛋白质产生的基因指令减弱了。

两人都参加了治疗,这是临床试验的一部分,她们目前每月仍在接受注射。

利兹说:“差别是巨大的,我们不再疼了。”

“你不需要依赖以鸦片为基础的止痛剂,这会让你在工作中取得成功,买得起自己的房子。”

苏说治疗改变了她的生活:“(你)可以做以前不能做的事情,可以更好地做一个母亲,更好地做一个妻子……好好生活。”





利兹·吉尔(Liz Gill)和苏·伯勒尔(Sue Burrell)

临床试验表明,被称为givosiran的基因沉默疗法,将严重发作的数量减少了74%。

英国国家健康和临床优化研究所负责批准在英国使用药物,该研究所表示,这种疗法“将提高人们的生活质量”,而且“物有所值”。

英国伦敦大学国王学院医院国家急性卟啉症服务中心主任大卫·里斯(David Rees)告诉BBC:“找到一种真正改变人们生活的药物非常了不起。”

但是,急性间歇性卟啉症是罕见的。在英国,每年只有大约17人被确诊。

“(但是)如果我们能控制基因,并在我们想要的时候打开或关闭它们,那么在治疗包括阿滋海默症、癌症和其他疾病方面,几乎任何事情都是可能的,”里斯教授说。




基因沉默已经被证明在淀粉样变等其他罕见遗传疾病中有效。它能够在不永久改变人体DNA的情况下,改变DNA在人体中的工作方式,已经被用来做降胆固醇注射,每年两次。

阿尔斯特大学个体化医疗教授塔拉·摩尔(Tara Moore)表示,基因沉默的影响力可能像抗生素一样大。

她对BBC说:“这是一种非常强大的工具,它非常独特,非常了不起。”

“真的没有什么能阻止我们面向如此多的不同疾病,从癌症、心血管疾病到胆固醇问题。”
网编:和评

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